Научные конференции Американской ассоциации кардиологов в Филадельфии привели
к показу перспективного метода лечения высокого уровня холестерина ЛПНП,
узнал корреспондент Insider News.
Ученые применили технологию генного редактирования CRISPR, чтобы успешно
снизить уровень холестерина ЛПНП у людей, страдающих наследственными
заболеваниями, которые серьезно влияют на сердце и сосуды. В ходе
исследования был использован препарат VERVE-101, основанный на технологии
редактирования ДНК для блокировки гена PCSK9 в печени, что контролирует
уровень холестерина ЛПНП. Животные эксперименты также подтвердили потенциал
этого метода для долгосрочного лечения, показав, что такой подход способен
снизить уровень холестерина и PCSK9.
Исследование включало 9 человек которые имели высокий уровень холестерина
ЛПНП, которые не реагировали на стандартное лечение. Участникам эксперимента
была сделана однократная инфузия препарата VERVE-101 с разными дозами. Те,
кто получал больше доз препарата, заметили интенсивное снижение уровня
холестерина и PCSK9. Малые дозы привели к снижению уровня холестерина
ЛПНП на 39%, а большие — на 48% и 55% соответственно, с сопровождающим
существенным уменьшением уровня белка PCSK9 в крови от 47% до 84%.
Один из участников эксперимента, который получал самую высокую дозу
препарата, проявил еще более значительное снижение уровня холестерина
через полгода после введения препарата.
